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FDA批准甘露特钠胶囊(九期一®)开展治疗帕金森病的国际二期临床试验
时间:2022-01-13

1月13日,绿谷(上海)医药科技有限公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)书面通知,已批准公司原创治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊(英文名:Sodium Oligomannate,代号:GV-971,商品名:九期一®)开展治疗帕金森病的国际多中心二期临床试验(IND 159315),该批准自2021年12月16日起正式生效。  

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作为继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经系统退行性疾病,帕金森病的发病机制至今未有定论,但普遍认为其与α-突触核蛋白聚集、神经炎症以及氧化应激、线粒体功能障碍有关。近几年越来越多研究表明,肠道菌群与帕金森病的发生发展高度关联。

九期一®是全球首款靶向脑肠轴的治疗阿尔茨海默病药物,通过调节肠道菌群,减少菌群异常代谢产物,从而减轻脑内神经炎症[1]。在此基础上,绿谷研究院团队基于神经退行性疾病共性病理机制,开展GV-971治疗帕金森病的临床前研究,从中发现,该药物可以调节肠道菌群失衡,抑制α-突触核蛋白的聚集,减少肠道与脑内α-突触核蛋白的沉积,减轻神经炎症并保护多巴胺能神经元,改善运动和非运动症状。

此次国际多中心二期临床试验将是一项为期36周的多中心随机、双盲、安慰剂平行对照试验及36周的开放延展期治疗,计划纳入300例早期帕金森病患者为临床试验对象,在北美和亚太地区的30家临床中心开展,以评估该药物治疗早期帕金森病的疗效和安全性。

九期一®于2019年11月2日通过优先审评审批程序获得国家药品监督管理局审批上市,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。在有818例受试者参加、在全国34家三级甲等医院开展、为期36周的国内Ⅲ期临床试验结果表明:九期一®可明显持续改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当[1]。2020年4月九期一®国际多中心三期临床试验申请获美国FDA批准,目前进展顺利,已相继获得美国、加拿大、中国、澳大利亚、法国、捷克等10个国家/地区药品管理局批准,全球启动了154家临床中心,完成949例患者筛选,随机入组292例受试者。该试验计划在2025年全部完成,并于之后开展海外新药注册上市工作。

上市后,基于良好的安全性和临床疗效,九期一®相继被纳入各大临床医学权威的诊疗指南当中,包括2021年1月国家卫健委办公厅发布的《阿尔茨海默病诊疗规范(2020年版)》[2]推荐甘露特钠胶囊用于治疗轻度至中度AD、《卒中后认知障碍管理专家共识2021》[3]、《阿尔茨海默病脑健康营养干预专家共识》[4]、《精神障碍诊疗规范(2020 年版)》[5]和《认知障碍疾病诊疗中心规范化建设白皮书》[6],以及2021年12月中华医学会发布的《中国老年期痴呆防治指南》[7]将甘露特钠胶囊列为AD治疗的I级证据A级推荐药物。2021年12月3日,九期一®被首次纳入国家医保目录[8]

帕金森病是一种神经系统退行性疾病,其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状,对患者的生活质量、日常功能造成影响。据统计,全球约有1000万帕金森病患者[9],其中中国帕金森病患者约300万,大于 65 岁的人群中患病率为 1.7%[10],随着老龄化的加剧,患者数量仍在持续增长。

参考文献

[1] Xiao, S., Chan, P., Wang, T., Hong, Z., Wang, S., Kuang, W., ... & Zhang, Z. (2021). A 36-week multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, phase 3 clinical trial of sodium oligomannate for mild-to-moderate Alzheimer’s dementia. Alzheimer's research & therapy, 13(1), 1-11.

[2] 国家卫生健康委办公厅. 阿尔茨海默病的诊疗规范(2020年版). Retrieved from http://www.abiggp.com/management/Common/KindEditor/attached/file/20210315/20210315140159_5317.pdf

[3] 中国卒中学会血管性认知障碍分会, 汪凯, 董强,等. 卒中后认知障碍管理专家共识2021[J]. 中国卒中杂志, 2021, 16(4):14.

[4] 石汉平,徐俊. 阿尔茨海默病脑健康营养干预专家共识[J]. Scientia Sinica Vitae, 2021.

{5} 国家卫生健康委办公厅. 精神障碍诊疗规范(2020年版). Retrieved from http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7653p/202012/a1c4397dbf504e1393b3d2f6c263d782/files/763f4289c2304524a429b79370cb56f3.pdf

[6] 中华医学会神经病学分会. 《认知障碍疾病诊疗中心规范化建设白皮书(2021年版)》(R).2021

[7] 中华医学会神经病学分会. 老年期痴呆防治指南[M]. 人民卫生出版社, 2021.

[8] 经济日报. 医保目录“上新”扩大受益人群.Retrieved from http://www.gov.cn/xinwen/2021-12/05/content_5655909.htm

[9] Prasad, E. M., & Hung, S. Y. (2021). Current therapies in clinical trials of Parkinson’s disease: a 2021 update. Pharmaceuticals, 14(8), 717.

[10] Chen, S., Chan, P., Sun, S., Chen, H., Zhang, B., Le, W., ... & Xiao, Q. (2016). The recommendations of Chinese Parkinson’s disease and movement disorder society consensus on therapeutic management of Parkinson’s disease. Translational neurodegeneration, 5(1), 1-12.

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